Вчені вперше сповільнили розвиток хвороби Гантінгтона

Вчені з Університетського коледжу Лондона розробили новий метод лікування хвороби Гантінгтона, спадкового захворювання, яке поступово руйнує нервову систему. Завдяки генній терапії вдалося сповільнити прогресування хвороби на 75%. Хвороба виникає через мутацію в гені HTT, що призводить до утворення токсичного білка гантінгтіну, який пошкоджує клітини мозку. Новий препарат, розроблений на базі модифікованого вірусу, блокує вироблення шкідливого білка, доставляючи “коригуючу” нитку ДНК у нейрони. Проведено випробування на 29 пацієнтах, які після трьох років терапії показали значне уповільнення розвитку хвороби, покращення когнітивних та моторних показників, а також збереження нейронів. Професорка Сара Табрізі назвала цей прорив величезним досягненням і висловила надію, що нова терапія дозволить пацієнтам тривати самостійно та зберігати якість життя.